您的位置：首页>汽车 >

打通用药“最后一公里” 中山一院多部门联手缓解罕见病患者用药难题

来源：南方网时间：2023-05-29 23:14:42

(资料图)

原标题：打通用药“最后一公里” 中山一院多部门联手缓解罕见病患者用药难题

（记者/潘心怡通讯员/彭福祥章智琦）5月27日上午，中山大学附属第一医院（以下简称“中山一院”）越秀院区举行华南地区最大规模的罕见病法布雷病多学科义诊。当天，中山一院耳鼻喉科、心内科等十多个科室的医生专家坐镇，为来自全国各地超70位法布雷病确诊患者进行免费检查。

法布雷病是一种罕见的遗传性疾病，患者体内先天性缺少一种酶（α-半乳糖苷酶A），使一些代谢物无法被裂解，在血管和各器官广泛蓄积，造成四肢剧烈疼痛，并对肾、心脏、脑、神经等器官产生损害，如果得不到有效治疗，将危及生命。中山一院肾内科陈崴主任表示，法布雷病初期症状不典型，从发病到诊断可能要耗费十几年，要想尽早筛查和治疗，需要通过多学科团队的联合诊疗。

除了为罕见病人提供义诊检查外，中山一院还通过联合医药部门和医院医保部门，推动罕见病药物引进医院，更呼吁基层医院联合，一同打通罕见病患者用药的“最后一公里”，让患者不再面对“用药难”问题。

据中山一院心内科副主任医师陈艺莉介绍，一名18岁男性患者在确诊法布雷病并接受治疗一年后，需要长期规律采取酶替代疗法来改善症状，即定期注射国家医保谈判药品瑞普佳（阿加糖酶α注射用浓溶液），一年总治疗费用约在2万元内。但患者回到老家后，却发现当地医院没有能够用于治疗的药物。所幸中山一院引进了纳入国家医保目录的四十余种罕见病药物，自费药物也可以开出，该患者目前每两周到中山一院接受治疗。针对类似的罕见病患者“用药难、取药难”现状，陈艺莉呼吁相关部门出台有效政策措施，让更多基层医院引入罕见病药物，让罕见病人用药、打针更便利。

“对许多罕见病患者来说，无药可选和无法负担高值药品是两大痛点。”中山一院药学部唐欲博主任指出，中山一院正积极推进上下级医院联动，逐步实现患者诊疗确诊以及后续用药的保障。以脊髓性肌萎缩症（SMA）为例，中山一院引进2021年国家医保谈判药品诺西那生钠注射液，价格从一针70万元下降到如今的一针3.3万元。而为了给SMA患者提供更多样的用药选择，今年还引进了一款创新口服药，可使患者免受鞘内注射治疗的痛苦。

中山一院医疗保险管理中心马路宁主任指出，医院始终从临床需求出发，在罕见病药品引进上做好供应保障，避免患者出现求助无门的情况。同时通过收集临床数据以及制定学科发展目标，争取医保支付政策上的动态调整，带给患者及家属实实在在的支持。

同日，由北京病痛挑战公益基金会、法布雷病友会主办的2023年法布雷全国医患见面会暨2022年度巡讲项目总结会于广州举办，围绕法布雷病的诊疗、保障、筛查、遗传阻断等议题进行了深入交流。（潘心怡）

关键词：